不少家長(zhǎng)走進(jìn)藥店時(shí)發(fā)現(xiàn)，琳瑯滿目的貨架上，兒童專用藥物并不多，一些藥品的說(shuō)明書(shū)上還有“兒童酌情減量”等模糊的說(shuō)法，令家長(zhǎng)更添困惑和擔(dān)憂。據(jù)《國(guó)家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)年度報(bào)告(2022年)》顯示，我國(guó)14歲及以下兒童藥品不良反應(yīng)報(bào)告占總數(shù)的7.8%，86%的兒童藥物中毒事件發(fā)生于家庭用藥環(huán)節(jié)，近85%的家庭存在兒童用藥安全風(fēng)險(xiǎn)。
今年兩會(huì)期間，全國(guó)人大代表，廣藥集團(tuán)黨委書(shū)記、董事長(zhǎng)李楚源建議，可從加強(qiáng)立法、完善政策體系、強(qiáng)化科研創(chuàng)新和規(guī)范兒童臨床研究評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)等方面入手，加大力度推動(dòng)兒童藥創(chuàng)新發(fā)展，尤其是鼓勵(lì)中成藥優(yōu)勢(shì)大品種進(jìn)行兒童方向的改良創(chuàng)新研究。
兒童專用藥品種較少、病種分布不均
建議完善相關(guān)法規(guī)并加大政策支持力度
當(dāng)前，與兒童藥需求相比，兒童用藥存在品種不足的問(wèn)題。數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)0～15歲人口已超2.5億，近年來(lái)兒童的發(fā)病率在19.4%左右。然而，我國(guó)已批準(zhǔn)上市的藥品中，兒童專用藥僅占3.2%，成人兒童共用藥也僅占12.4%。兒科醫(yī)生反映，在腦系、腎系、皮膚、中毒等病種上，兒童專用藥更加不足。
聚焦到兒童中成藥領(lǐng)域，品種少、劑型少、規(guī)格少和標(biāo)識(shí)少的“四少”局面更是亟待扭轉(zhuǎn)。兒童中成藥具有服用量較小、口感相對(duì)適宜、便攜等特點(diǎn)。然而，兒童專用中成藥的品種卻不多，《國(guó)家基本藥物目錄》(2018年版)收載的兒童中成藥僅占12.6%。
基于此，全國(guó)人大代表李楚源建議：“構(gòu)建專門的兒童藥品研發(fā)政策法規(guī)體系，以頂層設(shè)計(jì)守護(hù)兒童用藥安全。”近年來(lái)，國(guó)家層面發(fā)布了不少涉及兒童藥品行業(yè)的政策、法規(guī)和指南，但暫未制定明確的兒童用藥專門指導(dǎo)方針或政策。
李楚源建議，針對(duì)兒童用藥設(shè)立專門的法律法規(guī)，持續(xù)完善我國(guó)兒童用藥研發(fā)的系列政策體系，在定價(jià)機(jī)制、醫(yī)保準(zhǔn)入、中藥保護(hù)、招標(biāo)采購(gòu)等相關(guān)政策上加強(qiáng)扶持，建立規(guī)范的兒童藥品安全標(biāo)準(zhǔn)與用藥指南，并大力鼓勵(lì)兒童創(chuàng)新藥研發(fā)。
兒童“用藥靠掰，劑量靠猜”
建議充分發(fā)揮中醫(yī)藥優(yōu)勢(shì)，推進(jìn)科研創(chuàng)新
據(jù)悉，目前市面上近半的藥品說(shuō)明書(shū)中缺乏兒童用量指導(dǎo)，或是缺乏合理的年齡分段，兒童用藥存在“用藥靠掰，劑量靠猜”的現(xiàn)象。在兒童惡性腫瘤等重大疾病領(lǐng)域，更是有50%的藥物超說(shuō)明書(shū)使用，帶來(lái)安全性風(fēng)險(xiǎn)。此外，常見(jiàn)的丸劑、片劑、膠囊等藥物味道苦、難吞咽，對(duì)兒童也不太“友好”。相比之下，中成藥的顆粒劑、口服液、膏劑就更受小朋友歡迎，對(duì)于一些特定的兒童疾病也獨(dú)具療效優(yōu)勢(shì)。
兒科專家指出，兒童有特殊的生理狀態(tài)，用藥風(fēng)險(xiǎn)和不良反應(yīng)率遠(yuǎn)高于成人，需要關(guān)注藥物規(guī)格是否適用于不同年齡段兒童、給藥的裝置是否便于兒童定量。
對(duì)此，李楚源表示，破解上述問(wèn)題的關(guān)鍵在于基礎(chǔ)科研創(chuàng)新。他建議，一方面，以兒童患者需求為核心，在兒童惡性腫瘤、遺傳代謝內(nèi)分泌疾病等領(lǐng)域，加強(qiáng)科學(xué)引導(dǎo)，為臨床研究提供基礎(chǔ)科研數(shù)據(jù)支撐;另一方面，加快規(guī)范兒童臨床研究評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，如建設(shè)兒童藥物臨床試驗(yàn)基地以及研究型病房，構(gòu)建兒童藥物臨床評(píng)價(jià)體系，明確兒童藥品臨床使用評(píng)價(jià)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。
此外，中醫(yī)藥對(duì)于一些特定的兒童疾病，如呼吸系統(tǒng)的上呼吸道感染、哮喘，消化系統(tǒng)的功能性消化不良等疾病具有顯著的治療優(yōu)勢(shì)。
李楚源呼吁，在國(guó)家大力發(fā)展中醫(yī)藥的背景下，應(yīng)充分利用中醫(yī)藥資源、鼓勵(lì)中成藥優(yōu)勢(shì)大品種進(jìn)行兒童方向的改良創(chuàng)新研究。他表示，“可以將療效確切、安全性高的成人用中成藥，通過(guò)系統(tǒng)研究開(kāi)發(fā)為兒童宜用的中藥制劑。建議研究發(fā)布中醫(yī)兒童病種目錄，并考慮把成人用中成藥增加兒童適用人群的補(bǔ)充申請(qǐng)，納入改良型新藥范疇。這樣一來(lái)，既節(jié)約研發(fā)時(shí)間，又能保證藥品的療效和安全性。”
兒童藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展“堵點(diǎn)”尚存
建議優(yōu)化兒童中成藥審評(píng)審批機(jī)制
作為來(lái)自醫(yī)藥行業(yè)的代表，李楚源認(rèn)為：“兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)成本較高，而兒童作為特殊群體，臨床研究實(shí)施起來(lái)難度更大，需要進(jìn)一步調(diào)動(dòng)藥企在兒童用藥領(lǐng)域布局的積極性。”
針對(duì)目前兒童中成藥研發(fā)周期長(zhǎng)、臨床招募兒童受試者難的問(wèn)題，結(jié)合兒童用藥說(shuō)明書(shū)不完善的現(xiàn)狀，李楚源建議，充分利用好兒童中成藥人用經(jīng)驗(yàn)證據(jù)資源，對(duì)于兒童人用經(jīng)驗(yàn)證據(jù)充分的中成藥品種，支持直接開(kāi)展Ⅲ期臨床試驗(yàn)。對(duì)于條件適合的，甚至可以直接支持說(shuō)明書(shū)新增兒童適用人群的變更注冊(cè)，這有助于縮短研發(fā)周期，提高藥企的研發(fā)積極性，改善當(dāng)前兒童用藥品種不足的狀況。
據(jù)介紹，作為全球首家以中醫(yī)藥為主業(yè)的世界500強(qiáng)企業(yè)，廣藥集團(tuán)一直致力于推動(dòng)兒童中成藥創(chuàng)新，積累了不少經(jīng)驗(yàn)。該集團(tuán)旗下王老吉藥業(yè)獨(dú)家品種克感利咽口服液于今年獲批開(kāi)展增加兒童適用人群的臨床試驗(yàn)，同時(shí)還獲批在進(jìn)一步完善臨床試驗(yàn)方案的基礎(chǔ)上，開(kāi)展用于急性咽炎(外感風(fēng)熱證)的III期臨床試驗(yàn)，成為在“三結(jié)合”審批體系下，首個(gè)以人用經(jīng)驗(yàn)研究直接獲批III期臨床的中藥改良型新藥。
白云山光華公司自主研發(fā)的兒童小柴胡顆粒改良型新藥也于去年獲批臨床，是國(guó)內(nèi)首個(gè)小柴胡顆粒兒童新藥;白云山奇星藥業(yè)獨(dú)家品種虛汗停顆粒也已通過(guò)非臨床安全性評(píng)價(jià)、藥效機(jī)理研究及循證醫(yī)學(xué)臨床試驗(yàn)等系列研究，在兒科用藥領(lǐng)域的學(xué)術(shù)和品牌影響力不斷提高。
白云山和黃中藥不僅對(duì)傳統(tǒng)中藥制劑進(jìn)行了優(yōu)化升級(jí)，還針對(duì)兒童用藥的需求，推出了兒童裝板藍(lán)根顆粒等，用以滿足消費(fèi)者多元化用藥需求。白云山兒童裝板藍(lán)根顆粒在用量方面更精準(zhǔn)，更適合小朋友服用。
針對(duì)當(dāng)前兒童用藥說(shuō)明書(shū)用藥信息不全的問(wèn)題，李楚源還在建議中提出，加快制定《已上市中成藥說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作程序》。當(dāng)前，關(guān)于已上市化學(xué)藥品及治療用生物制品的藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息，國(guó)家藥監(jiān)局已有相關(guān)政策指引。李楚源認(rèn)為可將范圍擴(kuò)大至已上市中成藥，結(jié)合中成藥自身特點(diǎn)，制定發(fā)布相關(guān)文件，從而引導(dǎo)藥企完善兒童中成藥的說(shuō)明書(shū)，更好地指導(dǎo)醫(yī)生和患兒家長(zhǎng)合理用藥。
“孩子是民族的未來(lái)，兒童用藥安全值得重視!”李楚源呼吁，推動(dòng)全社會(huì)形成關(guān)注兒童安全用藥的共識(shí)，加大政產(chǎn)學(xué)研聯(lián)動(dòng)，共同促進(jìn)我國(guó)兒童藥領(lǐng)域的創(chuàng)新發(fā)展。
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